Cosa significa “uso compassionevole” di un farmaco

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Un , in fase di non ancora approvato dalle autorità sanitarie, può essere concesso in ‘uso compassionevole’. quando viene impiegato al di fuori degli studi clinici per pazienti che, si ritiene, potrebbero trarne beneficio, ma che non hanno i requisiti necessari per accedere ad uno studio sperimentale. Questa procedura può essere vantaggiosa per i pazienti, ma non è di facile applicazione: esistono impedimenti logistici e legislativi che creano ostacoli rilevanti e, spesso, insormontabili.

Contrariamente a quanto può far pensare il termine un po’ infelice con cui viene designato, il farmaco per ‘uso compassionevole’ non è riservato ai malati in fase terminale, ma può essere utile in alcuni casi selezionati.

Esiste infatti un regolamento molto complesso a tutela del malato che assume, al di fuori di una sperimentazione, un farmaco che non è giunto alla fine del percorso di studio.

In Italia l’uso “compassionevole” è regolamentato dal Decreto Ministeriale 8 maggio 2003 “Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica.” (G.U. n. 173, 28 luglio 2003, Serie Generale). In sintesi, i punti fondamentali del DM 8/5/2003:

il farmaco può essere richiesto all’impresa produttrice per uso al di fuori della sperimentazione clinica quando non esista valida alternativa terapeutica al trattamento di patologie gravi, o di o di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita;

l’autorizzazione può essere rilasciata soltanto qualora ricorrano le seguenti condizioni:

a) il medicinale sia già oggetto, nella medesima specifica indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali, in corso o conclusi, di Fase II;

b) il medicinale sia oggetto, nella medesima indicazione terapeutica, di un piano di sviluppo da parte del produttore.

la fornitura del medicinale può essere richiesta alla casa farmaceutica produttrice:

a) dal medico per uso nominale nel singolo paziente non trattato nell’ambito di studi clinici;

b) da più medici operanti in diversi centri o da gruppi collaborativi multicentrici;

c) dai medici o da gruppi collaborativi, per pazienti che hanno partecipato a una sperimentazione clinica che ha dimostrato un profilo di efficacia e tollerabilità tale da configurare la necessità, per coloro che hanno partecipato al trial, a fruire con la massima tempestività dei suoi risultati;

il protocollo deve essere sottoposto da parte del medico alla approvazione da parte del comitato etico nel cui ambito di competenze origina la richiesta, il quale può operare anche mediante “procedura di urgenza”, accompagnato da una “nota di assunzione di responsabilità” del trattamento secondo protocollo da parte del medico richiedente (dichiarare che non esistono valide alternative terapeutiche, che le caratteristiche del paziente sono comparabili per criteri di inclusione ed esclusione a quelle riportate nel protocollo di riferimento; che è stato ottenuto il consenso informato al trattamento in oggetto; che è stato ottenuto il consenso al trattamento dei dati personali ai sensi del Dlg 196/2003; informare l’Azienda e contestualmente il comitato etico dell’Azienda Ospedaliera di ogni evento avverso dovesse verificarsi durante il trattamento; ecc.);

in seguito alla notifica al Ministero della – Direzione generale valutazione e farmacovigilanza – Ufficio sperimentazione clinica, può aversi un eventuale giudizio sospensivo della procedura o dell’uso;

il medicinale è fornito gratuitamente dall’impresa autorizzata. Per l’eventuale ingresso del farmaco presso gli uffici doganali preposti, dovrà essere presentata l’approvazione da parte del Comitato etico competente.

Fonte : gistonline.it